原标题:中国科学家率先在基因编辑灵长类动物模型取得重大突破 | “Meet 35”
全球科技青年论坛

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十年前,人工智能还被叫做模式识别,中本聪也才刚刚提出区块链概念。现如今,人类发现了石墨烯的新制法,利用
CRISPR-Cas9
战胜了过去不可治愈的病症,甚至发射了可回收的运载火箭。然而,这些在十年前可能连想都不敢想。

科学家们的薪火不断传承,推动着社会的车轮向前跃进,最终造就了美好生活。其实今天的我们和十年前是一样的,仍无法预测科技会发展成什么样子。然而,这份未知和神秘也正是科技的独特魅力。

我们依然会继续畅想,今后的生活会是怎样。憧憬明天对于任何人来说都是前进的动力,维克多雨果曾说过,“没有什么比梦想更能创造未来。”

例如,在攻克人类疾病上,人们从未放弃过治愈所有疾病的可能,并以前所未有的行动力在创造新的机会。比如,中国科学院院士、昆明理工大学灵长类转化医学研究院院长季维智。

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季维智(来源:中国科学院学部官网)

他在从事灵长类生殖发育生物学的研究中,率先在基因编辑灵长类动物模型取得重大突破,并利用猴模型解决了其它动物模型无法回答的问题。他首次实现了猴胚胎干细胞嵌合体,证明了灵长类胚胎干细胞的多能性,使我国在非人灵长类靶向基因修饰的研究,居于世界领先水平。

灵长类动物与人类的基因具有高度相似性,以灵长类动物作为模式动物开展的疾病病理学研究对人类疾病研究及临床治疗开发具有重要指导意义。因此,灵长类动物就仿佛是一面“镜子”,通过它们,科学家可以了解到人类相关的遗传信息和病理学信息。

季维智院士与同济大学合作,通过食蟹猴模型这面“镜子”,开展瑞特综合征发病机理研究。去年 5
月,这项研究发表在国际顶级期刊《Cell》杂志上,引起了业界极大关注,对探索临床有效干预方法将产生深远影响。

瑞特综合征是一种通常发病于女性的遗传性脑疾病,患病女童常出现与自闭症类似的症状,包括癫痫发作、脊柱侧凸和睡眠问题。目前,瑞特综合征由于缺乏理想的动物模型,还无治愈方法,而大多数治疗仅作用于改善症状。而季维智院士通过
CRISPR 基因编辑技术,为瑞特综合征病理研究指明了新的道路。

在《Cell》刊登的文章研究结果表明,通过对食蟹猴的基因编辑,实验组对
MECP2 基因 3
号外显子进行多点切割,切割后的食蟹猴出现与临床患者相似的行为,包括睡眠节律、社交行为和对外界刺激的反应。

利用灵长类动物模型,探讨生命发育过程、复杂疾病发病机理、开展干细胞安全性和有效性等再生医学的研究,季维智院士的研究对未来瑞特综合症病理和治疗研究也具有重要贡献。

科学家们是各自领域的“大梦想家”,一起畅想着未来世界,并为之付诸行动。

10月27日,由《麻省理工科技评论》、DeepTech深科技联合主办,梅赛德斯-奔驰特别呈现“全球科技青年论坛——Meet 35” 将在北京嘉里大酒店举行。会上设置了“科技大梦想家”版块,科学家们将现场讲述他们的科技梦想。。

季维智院士此次将出席“科技大梦想家”版块,并在现场与我们分享中国科学家如何利用最前沿的生物技术探索人类治愈疾病的无限可能。更多精彩内容及重磅嘉宾敬请期待!早鸟票通道现已开启,,来一场“Meet 35”的邂逅。

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